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共建罕見病生態系統—黏多糖嘉年華活動5.15-16日在線上成功舉辦
2020-05-20 17:02:08 來源:北國網  作者:
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  5月15日至16日,由中國罕見病聯盟指導,北京正宇粘多糖罕見病關愛中心發起並主辦,上海罕見病防治基金會、病痛挑戰基金會、蔻德罕見病中心、美兒SMA罕見病關愛中心、賽諾菲(中國)、北海康成、百傲萬裡生物醫藥有限公司支持的『黏黏與糖糖』醫學嘉年華』活動在線上成功舉辦。

  中國罕見病聯盟執行理事長李林康、故宮博物院黨委書記都海江、北京市政協常委、副秘書長宋慰祖、上海市罕見病防治基金會理事長、上海醫學會罕見病專科分會主任委員李定國、北京病痛挑戰基金會秘書長王奕鷗、蔻德罕見病中心創始人黃如方、美兒SMA罕見病關愛中心執行總監邢煥萍、愛心人士孫毅等發來視頻表示祝賀。

  中國罕見病聯盟執行理事長李林康

  李林康說,每一個黏寶寶家庭都生活在痛苦之中,我希望我們的黏寶寶家庭要有信心,要相信我們的黨和政府正在逐漸加大對黏寶寶的關愛。中國罕見病聯盟也會和有關部門一起推動對黏寶寶的關愛與幫助,如推動醫療機構在診療方面,醫保部門在醫保報銷方面對黏多糖患者的支持,呼吁全社會共同來關心關愛黏寶寶。

  在為期兩天的時間內,來自北京協和醫院、301解放軍總醫院、上海新華醫院、上海兒童醫學中心、浙江大學附屬兒童醫院等全國多位在罕見病領域的著名醫生,通過線上視頻對黏多糖貯積癥進行多學科的詳細講解與答疑,讓全國各地的黏多糖患者們能夠在5.15國際黏多糖日感受到來自醫生們對於他們的關愛。

  北京正宇粘多糖罕見病關愛中心發起人鄭芋

  北京正宇粘多糖罕見病關愛中心自2012年成立以來,作為國內唯一經北京市民政局?批准的黏多糖患者組織,一直以『為黏多糖病友提供醫療、康復的專業服務,助黏寶們健康快樂,樂觀向上成長』為願景,通過黏寶寶公眾號、微信群、QQ群等渠道已服務於國內500多位患者,加上疑似患者,共計千餘人;建立了完善的病友數據庫,以方便更好的為病友們服務。在社會各界的支持與幫助下,成功舉辦了多場黏多糖專題講座及義診活動。迄今為止已經連續5年在北京、上海、西安、青島等多地舉辦『黏寶寶夏令營』活動。同時中心還積極進行黏多糖疾病社會科普,填補了國內患者家屬缺乏系統性黏多糖資訊的空白。

  黏寶寶患者代表

  黏寶寶牽動我們每一個人的心,在全國黏寶寶星星點點的分布在各個角落,究竟他們的生活情況是怎樣?2019年由上海罕見病防治基金會和北京正宇粘多糖罕見病關愛中心共同發起的《黏多糖貯積癥患者生存現狀調查報告》在全國展開,180個黏多糖家庭參與該項調查,旨在讓我們通過報告更加深入了解黏寶寶及家人的生存狀況。

  上海醫學會罕見病專科分會主任委員李定國

  李定國表示,該報告的完成離不開不少社會組織與病友的努力,希望通過該報告讓更多的社會公眾進一步了解黏多糖這一疾病以及黏多糖患者的生存狀態,從而共同參與到對黏寶寶的關愛中來。近年來國家陸續出臺了有關罕見病的一系列政策,希望廣大病友攜手多參與有關黏多糖罕見病的公益活動,共建罕見病的防止與保障系統,為實現罕見病患者的中國夢而繼續努力。

  眾所周知,在黏多糖患者艱難崎嶇的命運旅途中,除了受到以上社會各界的關注與幫助外,他們自己本身和家人的堅強意志和頑強的同命運作斗爭的精神也是他們一路以來最有力的盾牌。黏多糖1型的病友鄧金鵬雖然他一直在爭分奪秒的跟生命賽跑,但是在他的臉上卻看不到對生活不公的抱怨,反而看到最多的就是他的微笑。他也有著自己的愛好——是一名F1賽車的忠實『鐵粉』。黏多糖病癥給他造成的身體限制,讓他注定不能親自駕車體驗速度與激情。但他卻說這反而給了他在輪椅上體驗『飛馳人生』的機會!鄧金鵬是黏多糖患者群體的縮影,他們已經盡力拓寬了生命的寬度,社會各界一起幫助這個可愛的群體延長他們生命的長度。

  『健康中國,一個都不能少』推進黏多糖藥物的可及性,是一條十分曲折的道路。必須由各相關方攜起手來,共同努力解決黏多糖病友面臨的用藥難問題。作為黏多糖病友組織的北京正宇粘多糖罕見病關愛中心也一直在此方面做著不遺餘力的努力本次活動,就黏多糖廣大病友持續關注的藥物問題,主辦方邀請到了中國罕見病聯盟、賽諾菲(中國)、北海康成、百傲萬裡生物醫藥有限公司有關部門負責人就大家關心的用藥問題進行說明。

  賽諾菲中國特藥事業部罕見病領域負責人俞蕾

  賽諾菲中國特藥事業部罕見病領域負責人俞蕾說,期望與各方努力共同建設中國罕見病生態系統。賽諾菲將逐步引入十幾種罕見病的創新藥物,目前賽諾菲治療黏多糖I型的特效藥將很快獲批,登陸中國,將為中國醫生治療黏多糖罕見病帶來有力的武器。構建罕見病生態系統,最重要的是探索多方共付模式。作為參保人,罕見病患者期望享有與其他疾病(糖尿病,高血壓,血友病)患者一樣的基本醫療保險待遇;而醫保談判能夠讓藥企讓利,相向而行,這是實現多方共付最重要的第一步。再通過補充醫療保險,專項基金,醫療救助,慈善等多方努力,相信一定能突破支付難題。實現中國罕見病患者病有所醫、醫有所藥、藥有所保的夢想。

  北海康成罕見病事業部負責人李韻

  北海康成罕見病事業部負責人李韻表示,作為中國本土新藥創制公司,北海康成致力於罕見病領域的精准治療,惡性腫瘤靶向以及精准治療。對於黏多糖貯積癥II型患者而言,目前國內只有姑息療法,沒有針對性的有效治療方案,很多可愛的黏寶寶,本來擁有一個美好快樂的童年,卻因為得了這個疾病無藥可用,造成不可逆轉的損傷。北海康成對此深感責任重大,目前在國內計劃上市罕見病藥物,通過?替代療法,為黏多糖貯積癥II型患者提供有效治療。北海康成已在2019年7月向中國國家藥品監督管理局遞交了這款藥物的新藥上市申請書,並獲得正式受理,目前這個藥物,正在上市審批中,有望在今年下半年獲得批准。

  百傲萬裡生物醫藥有限公司資深市場准入經理曹雯

  百傲萬裡生物醫藥有限公司資深市場准入經理曹雯說,隨著藥品制度的深入改革,治療黏多糖4A型藥物唯銘贊依洛硫酸酯?α,被納入第一批臨床急需境外新藥名單,並於2019年獲得國家藥監局的批准,具有裡程碑式的意義。對於現有的治療方式,藥物的需求是剛性的。百傲萬裡生物醫藥相信隨著結構性供給側改革的深入我們的醫療需求將逐步實現較低水平的供需平衡向較高水平的供需平衡之間的躍昇,與此同時我們也在呼吁更多創新藥物納入國家醫保,有信心期待一個更健康的未來。

責任編輯:陳芳薇
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